7款罕见病药已进医保，患儿家长：我们能畅想未来了！******
“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，在得知利司扑兰在经过谈判进入医保后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中对新京报记者说。从之前诺西那生钠单针价格由69.97万元降至3.3万元，被纳入医保，到更多的罕见病药物大幅降价，越来越多罕见病患者和他们的家庭看到了希望。
在刚刚公布的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》中，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，被纳入医保。
7款罕见病药物进医保
早在2021年9月30日，珺宝确诊了SMA(脊髓性肌肉萎缩症)1型，他开始服用利司扑兰这款药物。该类型的SMA如果不做治疗，活不过半岁。珺宝确诊时，治疗SMA的这两款药物均已获批上市。对于年幼的珺宝而言，妈妈选择了口服的利司扑兰，但当时6.38万元/瓶的价格，也让医生对这个家庭的经济情况担忧。“你们家怎么样？能坚持治疗吗？”珺宝妈妈说，每个SMA患儿的家庭，都会遇到医生的这种“灵魂拷问”。当时他们毫不犹豫地说，“我们家里还有房，绝对不会放弃。”
2021年12月，听到另一款SMA药物诺西那生钠纳入医保的消息时，珺宝妈妈也为之振奋，并开始期待利司扑兰被纳入医保。去年6月罗氏主动将利司扑兰的价格降至1.45万元/瓶，让业内猜测，或是为国家医保谈判做准备。该药也在去年9月进入了2022年医保目录初审名单。“患者群里的家长们都很期盼利司扑兰进医保。”珺宝妈妈说道。
“SMA是一个需要终身治疗的疾病，其长期治疗负担一直是各方关注的焦点。作为患者关爱组织，我们陪伴患者家庭经历过许多曲折与无奈的时刻，也因此对口服创新药物进入医保感到格外振奋。治疗可及性的不断提高，将更加有力地支持我们践行‘帮助病患家庭更有希望和尊严地面对疾病’这一使命。”美儿SMA关爱中心执行总监邢焕萍谈道。
1月18日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2022年)》公布，包括利司扑兰在内的7个罕见病用药谈判成功，虽然具体的谈判价格还未公布，但从央视播出的谈判现场视频来看，该药最终医保支付价格确定为3780元/瓶，“太好了，我们终于敢用药，用得起药，能畅想未来了。”1月18日下午，得知这一消息后，正在工作中的珺宝妈妈，用激动的声音在电话中告诉新京报记者，她算了一笔账，按珺宝目前20斤的体重计算，26天用一瓶，即便体重有一些增长，一年五万左右也能覆盖了。虽然不同体重的患儿用药量不同，治疗费用会有差别。但与之前的药价相比，如此大幅度的降价确实让患儿家庭看到了持续治疗的希望。
让罕见病患者和他们的家庭上一次这么激动，应该是另一款SMA药物纳入医保之时。
“当时为了诺西那生钠进医保，真的是拼了，现在提起来依然很激动。”时隔一年多，再次回想起诺西那生钠被纳入国家医保目录的那一刻，SMA患者小可的妈妈情绪依然很激动，声音哽咽。
从70万元降价至3.3万元，2021年的那场灵魂砍价依然历历在目，国家医保局谈判代表张劲妮说的“每一个小群体都不应该被放弃”，让多少SMA患者家庭泪目。也就在这一年的国家医保目录谈判中，7个罕见病药物被纳入国家医保目录。2022年1月1日，2021版国家医保目录正式落地。与SMA缠斗近20年的小可，在北京大学第一医院按医保价格开始注射诺西那生钠。截至2022年11月23日，已有近80名患者在北京大学第一医院注射该药物。
新京报记者统计发现，2022年医保谈判成功的7款罕见病药品分别为：利司扑兰口服溶液用散、富马酸二甲酯肠溶胶囊、拉那利尤单抗注射液、奥法妥木单抗注射液，伊奈利珠单抗注射液、曲前列尼尔注射液、利鲁唑口服混悬液。其中，拉那利尤单抗注射液用于治疗遗传性血管性水肿(HAE)，该病是一种罕见遗传病，主要发作特征为反复发生的局部皮下或粘膜水肿，75%患者在10-30岁期间首次发作。大多数HAE患者的发作无法准确预测，其中，喉部发生水肿时进展迅速，若抢救不及时，平均4.6小时可导致患者窒息死亡。据统计，我国有59%的HAE患者发生过喉头水肿，其致死率最高可达40%。拉那利尤单抗注射液是全球首个针对遗传性血管性水肿的单克隆抗体药物，可靶向抑制患者体内活化的血浆激肽释放酶，降低患者因频繁且不可预测的急性水肿发作带来的疾病负担。国内外权威诊疗指南均推荐对HAE患者进行长期的预防治疗，从而降低水肿发作频次，保障患者回归正常生活，中国医学科学院北京协和医院变态反应科支玉香教授表示，“拉那利尤单抗被纳入医保目录后，中国HAE患者也将有望实现水肿‘零发作’的治疗目标，对此我们非常期待。”
高值罕见病药进医保，患者用药比例上升
据蔻德罕见病中心与艾昆纬10月联合发布的《共同富裕下的中国罕见病药物支付》报告显示，以《第一批罕见病目录》为统计口径，截至10月，按照赠药后患者用药负担为基准，共计有15种罕见病药物以超过50万元的年治疗费用在中国上市，这些药也被称为高值罕见病药。其中，渤健的诺西那生钠和武田的阿加糖酶α，在去年通过谈判以较大的价格降幅纳入国家医保目录。
从1996年诺西那生钠在美国上市，小可妈妈便开始关注这个药，一家人对于诺西那生钠的渴望，如同所有SMA患儿及其家庭一样，是想要拼命抓住的救命稻草。“大家都在倾尽全力呼吁，就希望孩子尽快用上这个药。”他们的努力也得到了回报。去年，19岁的小可终于用上了诺西那生钠，不过很多损伤已经造成，用药后的效果并没有想象的那么明显。但小可妈妈能感觉到，孩子已经能用上点劲儿配合康复了，这在以前是做不到的。“我们互相鼓励要继续努力，只要康复不断，坚持用药，相信病情不会再发展下去。”小可妈妈说，每一针诺西那生钠，在医保报销后的自费部分约9000余元/针，虽然比以前便宜了很多，但生活早已因为小可的病变得拮据。好在明年开始，小可便每年只需要注射三针，一年不到三万元，终身注射。
据2022年8月发布的《中国SMA患者生活质量研究》显示，共有908名患者在使用诺西那生钠，其中有694人是短期用药并在医保覆盖后使用，占比约76.4%。彼时，尚未纳入医保的另一款SMA疾病修正口服药利司扑兰，仅有46人使用。香港中文大学医学院教授董咚在解读时表示，两类药物用药人数不同，可能与诺西那生钠进入医保有关，医保覆盖有助于增加患者治疗比例。
部分罕见病药物入院难问题依然存在
SMA是我国《第一批罕见病目录》中的罕见病之一，该目录已纳入121种罕见病。数据显示，121种罕见病中，86种病全球有药，77种罕见病在国内有药，另有9种罕见病处于“境外有药，境内无药”的情况。截至2021年国家医保谈判后，已有治疗45种罕见病的89种药物在中国获批，其中的58种药被纳入国家医保目录，覆盖28种罕见病。
2019年以来，有22种罕见病药通过国家医保谈判进入，包括诺西那生钠、阿加糖酶α两款高值罕见病药物，部分药品如氨吡啶缓释片、醋酸艾替班特注射液，在获批当年便纳入医保。仅2021年一年，就有7个罕见病药品通过医保谈判成功进入国家医保目录，价格平均降幅达65%，给其他罕见病群体带来了更多的希望。。
与SMA患者不同的是，同为高值罕见病药，法布雷症治疗药物阿加糖酶α(商品名“瑞普佳”)单针价格从1.2万元降至3100元，但在入院的“最后一公里”并不那么顺利。2022年，一名21岁的法布雷病患者为了自己和患病的家人能在石家庄某县医院用上瑞普佳，曾与当地的医院、医保局、卫健委进行了长达3个多月的拉锯战。尽管患者最终取得了胜利，但却只是个案，法布雷病病友会会长黄铮汇告诉新京报记者，还有很多法布雷病患者仍在继续努力推动，有的则因为身体原因不得不放弃。
对于高值罕见病药物而言，经国谈被纳入国家医保目录，只是药物可及道路上的重要一步，患者最终能否顺利用上药，依然面临很多环节，在实际执行过程中，高值罕见病药进院难的问题，又横亘在了患者面前。
“之前瑞普佳进医保时有一种解脱的感觉，非常兴奋，群里都炸锅了，但没想到为了用上这款药，后面遭遇的事让我们措手不及。”黄铮汇说，病友会登记在册的全国患者近600人，除了在使用另一款药阿加糖酶β的近百人外，目前仅有约200人用上了瑞普佳，很多患者在地方面临瑞普佳入院难，无药可用的局面。作为高值罕见病药，并不是所有医院都愿意引进瑞普佳，“药占比”等问题依然成为了打通“最后一公里”的拦路石。
如何保证国谈罕见病药顺利入院？
“在最后环节，往往是我们患者不动，其他环节就不动，即便是在一些政策比较好的省市，也依然需要患者主动推一把。”黄铮汇说，目前除了部分省份，如广东、安徽、江苏等政策较好，患者能在医院买到瑞普佳并享受较高的医保报销比例外，还有相当一部分城市的患者面临着瑞普佳进院难、门诊与住院报销比例差别大等问题。
在2022年举行的第十一届中国罕见病高峰论坛的“‘国谈灵魂砍价’背后的深意”分论坛上，就有罕见病药企业代表坦言，“国谈罕见病药物能否最终进入医院进行第一单采购，还是蛮难的。”国谈罕见病药物纳入医保只是第一步，要进入医院，还需要有医生提单、开药事会，通过后才能采购。
为了打通国谈药与患者之间的“最后一公里”，2018年以来，国家医保局和国家卫健委先后印发多项文件，推动国谈药品落地，包括“双通道”(定点医疗机构和定点零售药店)管理机制的实行等。其中有文件要求，医保部门对实行单独支付的谈判药品，不纳入定点医疗机构总额范围；对实行DRG等支付方式改革的病种，要及时根据谈判药品实际使用情况合理调整该病种的权重。卫生健康部门要将合理使用的谈判药品单列，不纳入医疗机构药占比、次均费用等影响其落地的考核指标范围，不得以医保总额限制、医疗机构用药目录数量限制、药占比等为由影响谈判药品落地。但在现实中，不少医院、科室依然顾虑重重，“药占比”等影响谈判药品落地的问题依然存在。
不过，国家医保局明确表示，谈判药品落地进展事关患者受益程度，将形成推动谈判药品落地的合力，积极采取措施加以推进；并督促各地进一步完善“双通道”供应保障机制，让暂时进不去医院的谈判药品先进药店；加强对各地的监测评估和督促指导，强力推进谈判药品落地。
“我们是幸运的，能有药物进入医保目录，也有一份责任感，希望能推动并解决目前患者所面临的困难。”黄铮汇坦言，如果国谈罕见病药物进医院这条路走不通，就很难再有企业愿意降价进医保，希望相关部门能联手，提高医院对罕见病的认识，持续推动国谈罕见病药入院，真正实现药物可及。
新京报记者 王卡拉
周边众筹破亿，“杀疯了”的流浪地球会有主题乐园吗？******
中新网1月31日电(中新财经 左雨晴) 累计票房27亿、多平台评分第一、北美周末票房前十、英国上映当日票房前十……春节档上映的《流浪地球2》，让不少网友惊呼“杀疯了！”
电影里，剧情细节引发热议；电影外，《流浪地球2》也迎来中国科幻电影与观众的“双向奔赴”：1月30日，赛凡科幻空间出品的《流浪地球2》周边众筹进度突破1亿元人民币。
27亿票房带动超1亿元周边众筹，《流浪地球2》向电影行业与观众展示的，不仅是中国式科幻电影的极致浪漫，还有衍生品市场的无限潜力。
爆单1亿元 网友呼吁“一户一笨”
春节档上映的《流浪地球2》，无疑是目前讨论热度最高的电影之一。但对于已二刷电影的孙雪(化名)来说，单纯讨论剧情已不能满足她对“小破球”的喜爱，在得知赛凡推出了正版授权周边的第一时间，她立刻选择了下单。
1月31日，《流浪地球2》三款周边淘宝众筹总金额已经破1.2亿元。 截图自淘宝“造点新货”平台。孙雪告诉中新财经，自己很喜欢电影里的机械狗笨笨和人工智能MOSS，于是选择购买了成品模型。“其实还有拼装版，但我对拼胶并不了解，考虑再三还是买了成品。”而在赛凡官博的评论区内，也有网友留言称自己买了拼装版：“想要和孩子一起组装。”
中新财经注意到，作为《流浪地球2》官方正版授权商的赛凡，除上架了徽章、鼠标垫等“软周边”现货外，还推出了三款众筹产品：机械狗笨笨、数字生命卡和人工智能MOSS。其中，最便宜的MOSS拼装版价格为148元，最贵的笨笨成品版为488元。
尽管价格并不便宜，但粉丝们还是选择了“激情下单”。《流浪地球2》周边实际众筹金额迅速突破千万，并成为最快破亿的影视IP衍生品。对此，赛凡称众筹金额已远超预期，呼吁大家理性消费。
然而这未能阻止网友“上头”，不少网友纷纷表示希望能实现“一户一笨”，并为周边设计出谋划策：“数字生命卡的设计可以再改进一下。”“还想要太空电梯、门框机器人！”一些网友提出更“硬核”的周边需求：“外骨骼装甲可以有吗？”更有粉丝直言：“我们买的不是周边，是中国科幻的未来！”
“让人类保持理性，确实是一种奢求。”对此，有网友借用电影中的台词调侃。
29日晚，“爆单”的赛凡不得不发布众筹产品截档公告，表示因工厂本年度产能原因，为最大程度保障产品品质以及发货周期，最终决定在销售完今年产能数量后截档。
30日，在赛凡成交数近50万、众筹金额破亿后，孙雪再度下单了定制版的数字生命卡。“大家都在戏称这个是‘赛博骨灰盒’，我觉得自己也可以体验一下赛博式浪漫。”她向中新财经表示，下单当晚该产品预订已彻底告罄。
除赛凡外，徐工集团、52TOYS的《流浪地球2》正版衍生品众筹项目也均远超目标金额，正版授权的《流浪地球》手游也在日前开启了预约通道，一场属于流浪地球的消费“狂欢”正持续上演。
《流浪地球2》海报国产影视IP从无到有 主题乐园还远吗？
周边众筹超1亿元，这届消费者为何如此愿意为《流浪地球》掏钱？
作为IP的延伸，衍生品一直承载着消费者对IP的情绪化消费，成为IP商品化后的重要收入渠道。艾瑞网在相关报告中指出，娱乐IP衍生品价值除了可以扩宽商业变现能力之外，还可以延长IP的生命周期，丰富IP内容的宣传渠道。
长期以来，国外头部IP诸如漫威宇宙、迪士尼、哈利·波特等，都对国内消费者影响深远。而近年来国内影视IP爆款不断，佳作频出，也刺激了国产IP衍生品市场，年轻消费群体对国产IP衍生品的购买尤为慷慨。
2015年7月，电影《西游记之大圣归来》衍生品上线淘宝众筹，一天内便筹款破千万，刷新了淘宝众筹娱乐类项目的筹款金额纪录；一年后，《大鱼海棠》上映两周，其衍生品销售总额就已达5000多万元，远超其3000万元制片成本；2018年，《流浪地球》衍生品的众筹总额则为769万元；《山河令》《陈情令》《盗墓笔记》《白蛇2：青蛇劫起》等也均迎来过衍生品热销。
但与国外头部IP相比，《大圣归来》等IP缺乏延续性和稳定性，其衍生品的热销也犹如“昙花一现”，生命力并不持久。有业内人士指出，目前国内影视IP的衍生品市场仍不成熟，除内容端与衍生品端割裂、衍生品不够多元化外，侵权盗版等乱象也会打击IP对衍生品市场的信心。
例如，此前曾大热的《哪吒之魔童降世》，其周边销售计划未能与电影上映同步，导致当众筹项目姗姗来迟时，市场上早已是盗版横生。想要向迪士尼、漫威的商业模式看齐，打造纯熟的全产业链，对国内IP来说仍是任重而道远。
目前，《流浪地球2》多批次众筹产品均已售罄。根据赛凡公布的发货周期，众筹期间的订单最晚将于今年11月底全部完成发货。不少网友已开始在微博上催工：“生产线要起火星子了！”
不过，面对如此庞大的订单量，也不乏网友对赛凡的产能、品控表示出担忧。孙雪也有此种想法：“品控一直是周边销售的问题之一，尤其是这次众筹数量大、批次多，希望厂家能严格把控质量。”
但毫无疑问的是，《流浪地球》连续两部电影的出色表现，已让不少网友对其IP的生命力抱有极大的希望，他们的消费需求已不仅仅局限于购买周边模型，有网友表示：“希望有一天能够去流浪地球主题乐园。”(完)
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